2021年9月，中美欧批准上市的新药数量均有所减少，其中中国批准了1款新药，美国批准了4款新药，欧盟没有批准新药上市。

　　中国批准1款自主研发新药上市

　　中国在9月批准了1款新药，且为中国自主研发的瑞基仑赛注射液。

　　瑞基仑赛注射液是在美国Juno公司JCAR017基础上，由药明巨诺自主开发的CAR-T产品。该药获批是基于一项单臂、多中心、关键性研究（RELIANCE研究）。研究结果显示，可评估有效性的58例中国复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的最佳客观缓解率为75.9%，最佳完全缓解率为51.7%。中位随访时间为8.9个月，未达到中位生存期（OS），6个月中位应答持续时间（DOR）、中位无进展生存期（PFS）和中位总生存期（OS）分别为60.0%、54.2%和90.8%。

　　美国批准4款新药上市

　　9月，美国批准上市4款新药，多数通过加速批准通道获批。根据Pharmadigger数据库信息显示，均为全球首批。

　　Mobocertinib（莫博替尼）获得了美国FDA优先审评、突破性治疗、快速通道指定和孤儿药认定等四项资格，是第一个被批准的专门针对EGFR 外显子20插入突变的口服治疗药物。该药的批准是基于I/II期临床试验结果，试验共入组114名之前接受过铂类药物治疗的EGFR 外显子20插入或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，试验中患者口服Mobocertinib 160mg/每日1次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的结果为独立审查委员会（IRC）评估的总体反应率(ORR)为28%，DOR为17.5个月，OS为24个月，PFS为7.3个月。2020年10月，Mobocertinib在中国获得突破性治疗认定，2021年7月7日，Mobocertinib的中国上市申请（NDA）获得国家药监局受理。

　　Tisotumab vedot in的批准是基于关键Ⅱ期InnovaTV 204研究的结果。结果显示，Tisotumabvedotin治疗的ORR为24%，其中完全缓解率（CR）为7%，部分缓解率（PR）为17%。中位DOR为8.3个月；中位PFS为4.2个月，6个月PFS率为30%；中位OS为12.1个月，6个月OS率为79%。

　　Tisotumab vedotin最常见的治疗相关不良反应（≥20%）包括脱发、鼻出血、恶心、结膜炎、疲劳和干眼症。

　　Atogepant是一款降钙素基因相关肽 (CGRP)受体拮抗剂。在偏头痛发作期间人体CGRP水平升高，Atogepant是目前第一个也是唯一一个预防性治疗偏头痛的口服CGRP受体拮抗剂。此次批准基于包括关键III期试验ADVANCE研究在内的多个试验数据，涉及患者人数超过2000人。在名为ADVANCEDE的试验中，所有Atogepant的积极治疗组均达到了其主要终点，即在12周治疗期间，与安慰剂相比，所有剂量（10mg、30mg、60mg）At ogepant将每月平均偏头痛天数从基线水平在统计学上显著降低。此外，2种高剂量（30mg、60mg）在全部6个次要终点方面均显示了统计学上的显著改善。At ogepant在2019年6月也向中国提交了研究性新药（IND）申请。

　　Maralixibat chloride（氯马昔巴特）是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，可使更多胆汁酸从粪便中排出，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。该药是用于治疗这一罕见肝脏疾病的首款FDA获批疗法。Maralixibat chloride的批准是基于一项名为ICONIC的关键性Ⅱb期临床试验结果。结果显示，与安慰剂相比，接受Maralixibat chloride治疗的患者的瘙痒症状显著减轻，并且效果维持了4年。